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作者：Tiffany
导读：基因治疗是指通过对遗传物质（DNA或RNA）进行修改以达到治疗目的的一种手段。与传统药物相比，基因治疗具有靶向性好、治疗更彻底等优势，被认为是未来有着广阔前景的一种新型治疗手段。目前已有一些基因疗法获得批准，治疗对象包括遗传性疾病、癌症等，而针对其他许多疾病的基因治疗正在广泛地开展临床试验中。一组科学家最近发现了基因疗法对癌症和痴呆症治疗方面的作用......
近日，谢菲尔德大学的研究人员发现了一种新的基因治疗途径，揭示了一种帮助我们的基因组保持健康的重要调节机制。这一途径能够保护我们免受癌症、痴呆症等威胁生命、缩短寿命的严重疾病的侵袭。
癌症和神经退化疾病是目前影响人类生命、致命的两类疾病，它们构成了同一个问题的两个方面，而这个共同问题就是关于基因组损伤的问题：在这两类疾病中，一种是由于基因组损伤从而导致的细胞增殖失控造成的，另一种则是由于基因组过度损伤从而导致的细胞死亡造成的。科学家近日发现的着一种新型途径不仅仅能够帮助人类在很大的程度上预防这两种疾病，还能够为如何治疗癌症患者和痴呆症患者提供启迪和新型有效方法。
他们将这项研究成果发表在《Nature Communications》杂志一篇题目为“USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis”的文章中：
科学家发现：当我们体内的细胞读取DNA从而构建蛋白质时，它们经常会出错，这些错误会导致我们的基因组被破坏，最终给我们带来癌症和痴呆症等疾病。然而，通过研究细胞如何修复DNA损伤以让我们的健康状况得以保持，科学家发现了三种蛋白质协同运转、共同发挥作用给我们带来的好处。这三种分别叫作USP11、KEAP1和SETX的蛋白质之所以可以通过共同相互协作、运转从而给我们的健康提供持续支持，是因为它们从“指挥官”那里接受指令，然后通过它们的高度协调性在空间和时间上对它们的功能进行指导，从而最终能够为DNA的健康提供持续支持。
通过了解细胞是如何避免出错、从而避免人类患上某些高风险的疾病，科学家能够修改这些蛋白质的行为，从而最终达到促进人们健康的目的。这项发现能够帮助科学家研发出靶向一种或多种蛋白质的诊断检测方法和药物，以早期发现、早期治疗某些种类的癌症和神经系统疾病；研制出能够调节一种或多种蛋白质水平的新药物有望为癌症和痴呆症患者提供新的治疗方法。
谢菲尔德大学健康寿命研究所的联合创始人兼副所长、谢菲尔德大学生物科学学院和神经科学研究所的Sherif El-Khamisy教授说：“这些发现不仅对我们的研究很重要，它们对未来临床治疗的意义也特别重大，因为我们现在正处于能够研发药物从而控制这种微观变化的阶段。我们研发的药物将有助于杀死细胞，这也是我们在治疗老年癌症患者的时候所做的。这些药物的另一个用处则是降低基因组损伤的程度，从而有利于缓解如痴呆症等病症。”
参考资料：
/news/-09-gene-therapy-pathway-cancer-dementia.html
注：本文旨在介绍医学研究进展，不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导，请至正规医院就诊。
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