亿欧大健康1月23日获悉，FDA今日批准了百时美施贵宝（BMS）的PD-1抑制剂O药和Exelixis公司的酪氨酸激酶抑制剂Cabometyx（cabozantinib）的联合疗法，用于晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者的一线治疗。
获得了FDA的这一重要批准，意味着该联合疗法有望成为肾癌的新标准。
这一批准是基于III期临床试验CheckMate-9ER的结果，该试验包括651名患有晚期或转移性肾细胞癌的患者。此试验数据显示，与活性对照组相比，Opdivo/Cabometyx组合疗法将患者死亡风险降低40%。同时，它将患者无进展生存期（PFS）翻倍，接受组合疗法治疗的患者PFS为16.6个月，活性对照组为8.3个月。患者的客观缓解率（ORR）也翻倍：组合疗法组ORR为56%，活性对照组为27%。
此外，参与该试验的48%的患者出现了不良事件，其中最常见的是腹泻、肺炎、肺栓塞、尿路感染和低钠血症。
截至目前，全球约有71000名晚期肾癌患者需要在进行全身性治疗。对于晚期或转移性RCC患者，五年生存率仅为13%。透明细胞RCC是成人中最常见的RCC类型，约占病例总数的70%。大多数透明细胞RCC肿瘤中一种叫做von Hippel-Lindau的蛋白水平低于正常值，导致MET、AXL和VEGF水平升高。这些蛋白促进肿瘤血管生成、生长、浸润和肿瘤转移。MET和AXL可能驱动肿瘤对VEGF受体抑制剂产生耐药性。
Cabometyx（cabozantinib）是Exelixis开发的一种能够抑制VEGFR-1/2/3、KIT、TRKB、FLT-3、AXL、RET、MET、和TIE-2的酪氨酸激酶抑制剂。而PD-1抑制剂O药则是BMS的重磅药物，这两款药物都已获得FDA批准作为单药治疗晚期RCC患者。
