格隆汇7月24日丨基石药业-B(02616.HK)宣布，美国食品和药物管理局(“FDA”)已授予CS1003(一种靶向人程式性细胞死亡蛋白1(“PD-1”)抗体)孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌。
孤儿药资格认定源自孤儿药法案，是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得七年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。
CS1003是一种PD-1的人源化重组IgG4单克隆抗体，公司正在开发以用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比，CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，表现出独特的竞争优势。CS1003的I期临床试验目前正在澳洲,纽西兰和中国同步进行。同时，CS1003联合lenvatinib一线治疗治疗晚期肝癌患者的全球多中心III期注册临床研究也正在入组。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“肝细胞癌是一种侵袭性极强的疾病，中国又是肝癌大国，加上缺乏有效治疗药物，导致患者整体预后较差。CS1003是基石药业肿瘤免疫核心产品之一，目前对其已开展了多项联合治疗的临床研究。美国FDA授予CS1003孤儿药资格，是对缺乏有效治疗手段的肝细胞癌患者的一大福音。”
基石药业政府与注册事务高级副总裁王三虎先生进一步表示：“CS1003是基石药业自主研发的PD-1单克隆抗体，与已经上市和在研的PD-1抗体相比有明显的差异化优势。此次美国FDA孤儿药资格认定是CS1003全球战略布局的一个重要进展，我们将继续致力于在肝细胞癌这样的复杂癌种中，探索联合疗法的有效性与安全性，以解决患者的临床治疗之需。”
据悉，PD-1全称为细胞程式性死亡受体1，是一种主要表达在T细胞上的抑制性受体，在正常生理情形下，PD-1会通过与程式性死亡配体1(“PD-L1”)或配体2(“PD-L2”)结合来抑制T细胞的活化及细胞因子的产生，进而起到保护机体免受自身免疫系统攻击的作用。然而，研究发现，在人类的多种实体瘤以及一些血液恶性肿瘤细胞表面上也有大量表达的PD-L1分子，肿瘤细胞可以通过这些PDL1分子与T细胞上的PD-1的结合，成功逃避机体免疫系统的识别和攻击。PD-1或PD-L1免疫检查点抑制剂类的抗癌药物可以阻断肿瘤免疫逃逸机制，恢复患者自身的免疫系统，以达到抗癌功能。
CS1003是一种PD-1的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批或正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比，CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，表现出独特的竞争优势。
