上海举行国家药监局正式批准国家1类新药“九期一”上市情况发布会 -11-03 | 来源： 上海市人民政府新闻办公室
原标题：11月3日上海举行介绍国家药品监督管理局正式批准国家1类新药九期一 上市的相关情况新闻发布会
11月3日，上海举行介绍国家药品监督管理局正式批准国家1类新药九期一 上市相关情况新闻发布会，请上海市委常委、副市长吴清，中国科学院党组成员、秘书长邓麦村，中国科学院上海药物所学术所长、九期一 主要发明人耿美玉介绍这款新药研发上市情况，上海交通大学附属精神卫生中心主任医师肖世富、上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛出席发布会，共同回答记者提问。
新闻发布会现场（图片来源 东方网）
主持人尹欣：
各位记者，下午好！欢迎参加今天的新闻发布会。
昨晚，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药 九期一 （甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请。这款中国原创的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。今天，我们邀请了中科院、上海市相关领导，以及研发团队和制药公司的负责人，向大家介绍这款新药的研发情况，并回答各位提问。
出席发布会的有：上海市委常委、副市长吴清先生、中国科学院秘书长邓麦村先生、中国科学院上海药物所学术所长、GV-971主要发明人耿美玉研究员、上海交通大学附属精神卫生中心主任医师肖世富先生、上海绿谷制药有限责任公司董事长吕松涛先生。
今天到场的国家部委和上海市部门负责人还有：中国科学院传播局局长周德敬、国家卫生健康委科教司重大专项处处长顾金辉、上海市科委主任张全。各位记者会后可以再继续采访。
现在先请邓麦村秘书长介绍相关情况。
中国科学院党组成员、秘书长邓麦村：
11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药 九期一 （甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请， 用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能 。九期一 通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域无新药上市的空白。
这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。
九期一 的研发得到了国家 863计划 、国家自然科学基金、国家 973计划 、 重大新药创制 国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项（A类）、上海市科技计划等项目的资助。
尹欣：
感谢邓秘书长的介绍。下面请吴清副市长介绍相关情况。
上海市委常委、副市长吴清：
GV-971的研发成功与获准上市是上海科技创新中心建设的重要标志性成果，是耿美玉教授为代表的科学家们数十年如一日不懈努力的结果。上海将以GV-971研发成功与获准上市为重要契机，吸收和借鉴宝贵经验，积极推进上海生物医药科技创新和产业发展，全力加快建设具有全球影响力的科技创新中心。
一是聚焦创新策源能力的提升。GV-971上海创新策源能力不断提升的重要标志。上海将不断强化原始创新，瞄准世界科技前沿，聚焦国家战略需求，持续加大基础研究和应用基础研究的投入，聚焦生命健康、资源环境、物质科学等前沿领域超前谋划、前瞻布局；将进一步瞄准关键核心技术，持续发力；聚焦集成电路、人工智能、生物医药等重点领域，加强资源整合，加大人才集聚，努力打造世界级新兴产业集群。
二是牢牢把握创新的主战场。重点以全球视野、国际标准推进张江综合性国家科学中心建设，全面提升集中度和显示度，尤其是对生物医药而言，充分发挥 张江药谷 的集聚效应，以突破药物科学重大问题为目标，大力发展原创新药研发关键核心技术，建设一批以张江药物实验室为代表的新型平台研发组织，着力构筑技术先进、运行高效、人才集聚的原创新药研发关键资源平台、设施和技术体系，抓好重点承载区建设，力争产出更多具有世界影响力的中国原创新药。
三是着力营造良好的创新创业环境。抓好 上海科改25条 等重要政策的落地落实，不断强化协同创新，构建更加科学、开放、灵活的政策体系，营造充满生机活力的创新生态。对生物医药产业创新而言，将进一步落实生物医药产业发展三年行动方案和 鼓励药械创新32条 等政策，重点确保财政资金支持、创新产品进医保、土地、环保、人才发展等各项政策举措的持续稳定供给；将深化药品上市许可持有人制度改革试点，打通药物创新研发的最后一公里；将进一步简化创新药品和高端医疗器械进入医院的招投标流程，加快推进重点创新产品应用推广，争取让这一好药早日造福百姓；进一步营造公平市场环境，大力培育发展科技型企业，鼓励支持民营科技企业承担政府科研项目和创新平台建设。
四是加快集聚高水平的创新创业人才。坚持开门搞创新，以更加开放的胸怀和前瞻性的视野，积极主动融入全球创新网络，在更广领域、更大范围、更高层次集聚配置高端人才、创新机构等创新资源和要素。近年来，上海始终坚持聚天下英才而用之，持续加大全球范围的引才力度，相继实施了 人才20条 、 人才30条 、 人才高峰工程 等一系列积极推进科技创新人才发展的政策，吸引了大批高层次科技人才投身科技创新活动。在生物医药创新领域，上海依托张江综合性国家科学中心布局的重大科学设施和重点项目平台，面向海内外集聚了顶级科学家近500人。上海已连续七年被评为外籍人才眼中最具吸引力的中国城市。下一步，上海将进一步优化人才发展环境，以更加积极、更加开放、更加有效的人才政策，引才育才聚才用才，努力营造 近悦远来 的人才环境。
尹欣：
感谢吴市长的介绍。下面请耿美玉研究员介绍药物研发的相关情况。
中国科学院上海药物所学术所长、九期一 主要发明人耿美玉：
阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。
自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。
九期一 是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队，坚持，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。
共有1199例受试者参加了九期一 的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬（原昆泰）负责管理。
为期36周的3期临床研究结果表明，九期一 可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p 0.0001）。九期一 对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。
九期一 通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低 淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制，为深度理解九期一 临床疗效提供了重要科学依据。
解放日报记者：
我们知道去年完成了三期临床试验，请问肖教授三期临床试验结果有哪些重点内容？包括对阿尔茨海默病轻度、中度、偏重度患者的疗效分别是怎样的？
上海交通大学附属精神卫生中心主任医师肖世富：
谢谢你的问题，大家肯定很关心这个药物的疗效。临床三期比较突出的特点就是，这是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物3期临床研究。第二个特点是根据二期研究经验，在诊断标准方面更加严谨、入组更加严格、招募病人更加困难，入组筛选失败率基本达到50%，所以研究是一个很漫长的过程，三期研究共花了4年时间。
但是有一个矛盾，现在疗效评估工具可能对轻的疗效评估不是很敏感，像一张考卷一样，轻度可能考试分数会比较好，病情是进展性的，相对重一点，病情就相对发展快一点。疗效的特点在三期验证确实是偏重一点，效果更加明显。现在主要疗效指标像考试一样，ADAS-Cog评分整体改善是2.54分，如果偏重一点将近改善5分，更加明显。比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐，全世界做了34项双盲随机对照研究，观察半年的评分改善2.01分，相对来说，9个月能够改善2.54分，我个人认为已达到非常满意的疗效。
第一财经记者：
据我们了解11月7号正式投产，原材料工厂在辽宁，上海有一个青浦的工厂能够满足50万病患的需求。我国有那么多阿尔茨海默病患者，后续生产、扩建方面有什么计划？
第二个问题，我们关心这个药什么时候能够进医保，请问有没有可以释放出来的一些信息？
上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛：
这个项目自始至终得到了上海市政府的大力支持，为满足更多患者的需求，上海市政府已经在张江开发区给了我们40亩生产建设用地，我们争取今年年内动工，计划三年建成。到时候，这个工厂可以满足每年200万患者的用药需求。这个工厂是完全按照美国GMP标准设计的，建成之时，也许我们在美国的新药上市申请就能成功获批。这个药未来将从张江出口到全球。
吴清：
制造方面吕总讲得比较清楚，生物医药产业不仅仅在上海是最重要的一个研发基地，汇聚了最多的跨国公司的研发基地、研发中心和国内包括药物所最重要的顶级研发中心，还有其他各类的研发。同时上海也是生物医药产业制造的基地，当然也是销售总部聚集的地方。
过去大家可能以为上海制造业方面是不是在逐步向外转移，现在只发展第三产业了？其实不是这样。一方面要大力发展第三产业，发展总部经济。另一方面，对于包括生物医药在内的高端制造业，要坚定不移地往前推进。上海近年来提出了全力打响 四大品牌 ，其中之一就是上海制造，最重要也包括了生物医药产业。具体而言，浦东最近专门在张江拿出了三个平方公里，打造生物医药产业基地，同时在上海郊区其他地方也有很多可以提供制造的基地。
至于医保方面，上海将全力推进医保、人才等各个方面的政策，为新药研制和生产销售提供支持。
中央电视台记者：
请问耿老师，我看药监局网站上批复写的是有条件批准上市。这是社会非常急需的药，有条件批准上市是不是有些工作还在进行当中？今后的部署和规划是怎么样的？
耿美玉：
有条件审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。常规来讲，一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书，但是国家药监局考虑到AD患者需求量非常大，并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果，表明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以允许我们先上市，同时3个月内把资料补交上去。
新药研究是一个长期过程，需要在更多患者当中得到验证，现在基础研究是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求，做新药上市后再评价及真实世界的研究，现在绿谷正在积极推进国际三期多中心的研究，目前美国FDA和欧洲EMA都完成了第一次预答辩的沟通工作。谢谢您。
人民日报社健康时报记者：
请问肖世富教授，您刚才提到入组筛查非常严格，时间比较长。临床上阿尔茨海默病患者往往到了很重的阶段才来就诊，能不能提醒一下大家怎样能够尽早得到科学的诊断？
肖世富：
因为是临床研究，国际有一个规范，要严格按照诊断标准。作为常规医疗，不一定每个人所有检查都要完成，一般都是通过询问病史、认知评估、影像学和一般实验室检查，就可以用排除法诊断你是不是阿尔茨海默病。
大部分医院神经、精神、老年病科室都可以完成这个诊断，关键现在很多人不大认识这个病。大家对大脑的疾病都有点病耻感，不大愿意就诊。主要是记忆力下降、工作学习能力明显减退、生活能力有减退的积极求诊、就诊。常规医疗诊断不需要很高深、很复杂的检查，希望大家尽早就诊。
一般研究表明，如果规范治疗，就已有药物治疗，平均寿命都可以延长2-3年，患者和家属的生活质量、护理负担也会明显减轻。
尹欣：
时间关系，今天发布会提问环节到此结束。由于涉及的发布内容比较专业，各位在采写报道过程中，如果有无法确准的内容，请及时联系相关部门核实。今天的发布会到此结束，谢谢！
责任编辑：李昭
