在美国癌症研究协会年会上，诺奖得主Dr. James Allison获得特殊贡献成就奖，致词答谢。
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该合作项目旨在密切医生之间临床合作、分享精准方案临床经验，让患者获益的同时，赋能医生更多实战临床经验和方法。
很多抗癌新药和新方法，听说过、也看过文章。但还是无法在临床上应用，比如说剂量调整、联合用药和观察不良或细胞毒性反应等。通过远程交流即刻获得第一手经验分享。
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抗癌最新药物和精准治疗方案建议
罕见血液病（血癌）
FDA批准分子靶向治疗药tagraxofusp-erzs用于治疗急性浆细胞样树突状细胞肿瘤，并作为首选治疗方法。
分子靶向药tagraxofusp-erzs(Elzonris)主要用于治疗2岁或以上儿童青少年患者，被诊断患有罕见类型血癌，即浆细胞样浆细胞样树突状细胞肿瘤。
急性淋巴细胞白血病化疗新药
FDA批准calaspargase pegol-mknl作为急性淋巴细胞白血病(ALL)患者长效化疗药选择。
Calaspargase pegol-mknl适用于儿童和青少年，以及1个月至21岁确诊患ALL的年轻患者，作为多药联合化疗方案的一部分。
根据美国国家癌症研究中心信息，美国每年有近6,000名患者被确诊为ALL，患者中55％是20岁以下儿童、青少年和年轻人。
确诊ALL患者，包括儿童、青少年和成年人，最初治疗与四个、甚至五个化疗药组合。多数情况下，多药联合方案中一种化疗药通过耗尽L-天冬酰胺体来起作用。L-天冬酰胺是癌细胞用来产生作用的蛋白质之一。所有细胞都无法自产L-天冬酰胺。因此，从身体中消耗这种关键蛋白质因而干扰ALL癌细胞。
罕见皮肤癌免疫疗法
患有Merkel细胞癌的患者，这是一种罕见且具有攻击性的皮肤癌。FDA批准pembrolizumab治疗该疾病，并作为第二种免疫治疗选择。
Pembrolizumab适用于复发性局部晚期或转移性Merkel细胞癌成人和儿童患者。它是第二个被批准用于治疗这类癌症的免疫检查点抑制剂。第一个是批准上市的avelumab（Bavencio）主要用于治疗12岁及以上患有转移性Merkel细胞癌的成人和儿童患者。
该药用于治疗复发性局部晚期或转移性Merkel细胞癌成人和儿童患者。它通过在T细胞的抗癌免疫细胞上释放PD-1制动器起作用。因为它的靶向不是特定于特定分子，所以，在抗癌治疗中有广泛用途。
白血病的精准治疗方案
FDA批准gilteritinib治疗急性髓性白血病（AML）患者，成为最新治疗选择之一。
根据美国国家癌症研究中心估计，美国有19,520人确诊为AML。该疾病预后较差，五年存活率仅为27.4％。Gilteritinib适用于治疗AML成人患者。患者通常FLT3基因突变检测呈阳性，并在初始治疗后恢复或首选治疗方案。
Gilteritinib对FLT3具有高效和选择性，主要用于治疗复发/难治性FLT3突变阳性AML患者。复发意味着疾病在初始治疗后复发；而难治性是指对初始治疗无反应。据FDA称，21％的患者接受gilteritinib治疗完全缓解。
基于肿瘤生物标志物的靶向药
FDA批准了第一个分子靶向治疗药物，该药临床适应症是基于肿瘤是否对特定生物标志物呈阳性，而不是肿瘤源于组织或器官部位。
该分子靶向药larotrectinib（Vitrakvi）用于治疗具有特定类型NTRK基因突变的实体瘤成人和儿童患者。
在具有NTRK突变阳性的患者中，该药用于那些转移性肿瘤或在手术期间可能有严重并发症且没有令人满意替代治疗或患有其他疾病进展的患者。
该药是FDA批准的第一个以组织为依据的分子靶向治疗药物。应用larotrectinib治疗的55例患者数据显示，75％患者完全或部分肿瘤缩小，该报告发表在《新英格兰医学杂志》。7例（13％）患者完全肿瘤缩小；34例（62％）部分肿瘤缩小。大多数患者疗效持久；73％的患者持续时间至少6个月，39％的疗效持续了一年或更长时间。
55例患者共有17种不同癌症，包括12例唾液腺乳腺类分泌癌；7例婴儿纤维肉瘤；5例甲状腺肿瘤；4例结肠肿瘤；4例肺癌；4例黑色素瘤；3例胃肠道间质瘤和两例胆管癌。
老年白血病患者治疗方案
FDA批准了两种分子靶向疗法，用于治疗新近确诊的75岁或以上的急性髓性白血病(AML)患者。
AML是第二常见白血病类型。在，估计美国有19,520名患者，包括儿童和成人，其中三分之一患者年满75岁以上。
AML治疗通常分几个阶段进行。第一阶段，患者接受化疗以诱导缓解；第二阶段，接受额外化疗以维持缓解。一些患者长期继续接受某种形式的治疗以延长缓解期。在一些情况下，可以将分子靶向治疗药物添加到不同治疗阶段以强化化疗作用。
FDA的临床试验数据表明，批准venetoclax与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合使用。这是基于两项I/II期临床试验结果，该试验纳入了AML患者，由于年龄或合并症而无法进行强化化疗的老龄患者。
肝癌患者免疫治疗
FDA批准pembrolizumab治疗最常见某些肝癌，主要用于肝癌患者接受第二次免疫治疗。
在过去40年里，美国的肝癌发病率和死亡率一直在上升。从1975至，肝癌发病率增加了两倍多；从每10万名美国成年人的2.6例增加到9.1例。同期肝癌患者死亡率也增加了一倍以上；从每10万美国成年人的2.8人增至6.6人。这些数据强调了早预防、早诊断和积极治疗的必要性。
pembrolizumab用于治疗已经用过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。这是基于《Lancet Oncology》上发表的II期KEYNOTE-224临床试验结果。
在104例患者中，使用索拉非尼治疗晚期肝细胞癌的基础上，pembrolizumab让18位患者部分或完全肿瘤缩小，占17％。在这18位患者中89％，其疗效持续了6个月或更长时间，持续12个月或更长时间为56％。
针对转移性肺癌
FDA批准分子靶向药物lorlatinib用于治疗非小细胞肺癌，是ALK阳性肺癌的第五种靶向治疗药物。
Lorlatinib用于治疗ALK阳性转移性NSCLC患者。用ALK靶向治疗克唑替尼(Xalkori)和至少一种其他ALK靶向治疗转移性癌症，但仍有进展;用alectinib(Alecensa)作为第一种ALK靶向治疗转移性肺癌的治疗方法;或用ceritinib(Zykadia)作为转移性肺癌的第一种ALK靶向治疗药物。
预期美国将有23.4万例新增肺癌患者，其中NSCLC占85％。癌症遗传学研究表明，ALK基因突变促进了3—7％的发展和增长NSCLCs。ALK成为这组NSCLC患者精准治疗目标群体。
PARP抑制剂靶向BRCA突变乳腺癌
FDA批准了一种针对转移性或局部晚期HER2阴性乳腺癌患者，这是一类ADP-核糖聚合酶（PARP）蛋白的新药。适应治疗患者具有遗传性相关BRCA1或BRCA2突变基因。
Talazoparib适用于转移性或局部晚期HER2阴性乳腺癌，且遗传BRCA1 / 2突变的患者。在批准塔拉唑巴用于此用途时，FDA还批准了基因测试BRACAnalysis CDx测试方法，以确定遗传BRCA1/2突变阳性乳腺癌，并符合接受他塔拉帕利的患者。
遗传性BRCA1/2基因突变的乳腺癌病例约占5％-10％。
皮肤癌最新免疫治疗药物
FDA首次批准了免疫治疗药cemiplimab-rwlc用于鳞状细胞癌患者。
Cemiplimab-rwlc适用于转移性皮肤鳞状细胞癌或局部晚期皮肤鳞状细胞癌，患者无法通过治愈性手术或治愈性放射治疗。
皮肤鳞状细胞癌是第二种最常见皮肤癌。根据FDA数据显示，美国每年新增70万病例。
大多数皮肤鳞状细胞癌患者通过手术和/或放射治愈，晚期疾病很少见。如果发生，可能是难以治疗。在批准Cemiplimab-rwlc临床应用之前，还没有用于治疗难治性皮肤鳞状细胞癌。
Cemiplimab-rwlc是一种检查点抑制剂免疫疗法。它也是FDA批准的第七个检查点抑制剂。
抗癌免疫治疗药物的发展成为近年来至关重要的历程碑，彻底改变了13种癌症的临床治疗方法，这些科学家开创性工作也得到了业界广泛认可，因而获得了诺贝尔生理学或医学奖。
肺癌新靶向治疗方案
FDA批准增加了第五种分子靶向治疗方案选择，用于治疗由EGFR突变驱动的肺癌患者。
Dacomitinib仅被批准用作转移性NSCLC患者的初始治疗，且患者对EGFR基因的某些突变（EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R突变）检测呈阳性。
在全球范围内，预计有超过175万人死于肺癌，因此，肺癌成为全球最常见癌症。根据美国国家癌症研究中心的数据显示，每年美国约有15.4万患者死于肺癌。因此FDA强调治疗肺癌的创新方法的必要性和紧迫性。
针对血癌的靶向治疗药物
FDA批准duvelisib新型分子靶向治疗药物，用于治疗某些患有慢性淋巴细胞白血病（CLL），小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和滤泡性淋巴瘤的患者。
Duvelisib适用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病，小淋巴细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的患者，这些患者在接受至少两种其他类型治疗后疾病仍有进展。
血癌或血液病主要体现在血液形成中，例如骨髓或血液免疫细胞中。
非霍奇金淋巴瘤是美国人最常见的血癌。根据美国国家癌症研究中心(NCI)的数据，预计，美国将有7.5万新增患者。在这些病例中约有20％为滤泡性淋巴瘤，这是一种缓慢生长的非霍奇金淋巴瘤，在呈现在血液B细胞中。
毛细胞白血病靶向治疗新药
FDA批准了第一种用于治疗某些罕见白血病患者的新型分子靶向疗法。
Moxetumomabpasudotox-tdfk适用于毛细胞白血病患者。患者在尝试过两次治疗后需要一种新的治疗方法，包括克拉屈滨或其他以相同方式起作用的细胞毒性化疗药物。
毛细胞白血病是一种罕见癌症。最新报告显示，美国每年约有1,000例新增病例。许多患者接受细胞毒性化学治疗克拉屈滨治疗。通常可以达到持久缓解，超过或更长时间。然而，高达50％的患者最终复发，迫切需要新的治疗方法。
联合靶向治疗和免疫疗法治疗非霍奇金淋巴瘤
FDA批准了依鲁替尼和利妥昔单抗联合用于Waldenström巨球蛋白血症（一种罕见的非霍奇金淋巴瘤）的新型联合疗法。
Waldenström巨球蛋白血症，也称为淋巴浆细胞性淋巴瘤，是一种罕见且无法治愈的非霍奇金淋巴瘤。根据国家癌症研究中心的数据，美国每年约有1,100人被确诊患有此疾病。
1月，Ibrutinib成为FDA批准的第一个专门针对Waldenström巨球蛋白血症的治疗方案。在此之前，Waldenström巨球蛋白血症的治疗仅仅是基于FDA批准用于其他常见类型的B细胞非霍奇金淋巴瘤的方法，包括应用免疫治疗利妥昔单抗。
肝癌治疗靶向药物
FDA批准了扩大使用分子靶向治疗药物lenvatinib，临床用于治疗某些常见的肝癌患者。
肝癌是FDA批准lenvatinib应用的第三种癌症。该药已经被批准用于某些甲状腺癌和肾癌患者。
根据国家癌症研究中心的数据，过去40年来美国肝癌发病率一直在上升。迫切需要新的治疗方法，因为肝癌的五年相对存活率几乎没有改善，仍然只有17.7％。
预计在美国将有4.2万例新增肝癌病例，大多数为肝细胞癌。许多晚期肝细胞癌的患者用索拉非尼(多吉美)治疗。
对于不能手术治疗肝细胞癌的患者，lenvatinib可以作为初始治疗，其结果是基于III期REFLECT临床试验结果。
《柳叶刀》发表的研究结果表明，lenvatinib丝毫不逊色于索拉非尼的总生存期。在478例接受lenvatinib治疗的患者中，中位总生存期为13.6个月，而476例接受索拉非尼治疗的患者为12.3个月。
扩大对小细胞肺癌的免疫治疗
FDA批准了免疫治疗药nivolumab（免疫检查点抑制剂）的临床适应症范围，包括治疗某些小细胞肺癌患者。
在批准扩大临床适应范围内，nivolumab可用于治疗转移性小细胞肺癌，该转移性小细胞肺癌在患者接受铂类化疗和至少一种其他治疗后已经发展。
在此之前，nivolumab已被批准用于治疗某些NSCLC和其他七种癌症，包括膀胱癌，结肠直肠癌，头颈癌，霍奇金淋巴瘤，肾癌，肝癌和黑色素瘤。
根据美国NCI的数据显示，肺癌是美国第二大常见癌症，预计将有23.4万新增病例。肺癌包括两种主要类型：非小细胞肺癌（NSCLC），占肺癌85％；小细胞肺癌（SCLC）占病例15％。
诊断为小细胞肺癌的患者前景不佳。根据NCI数据显示，五年相对存活率仅为5—10％。对于那些患有转移性肺癌患者而言，情况更糟。在nivolumab批准之前，中位生存期为6至12个月。
在治疗癌症方面Nivolumab具有广泛用途。因为它不直接针对癌症，它是通过T细胞的抗癌免疫细胞上释放PD-1制动器起作用。Nivolumab通过阻止PD-L1和PD-L2的蛋白质来释放PD-1制动器。一旦释放PD-1制动器，T细胞就会破坏癌细胞。
罕见非霍奇金淋巴瘤的免疫治疗
FDA批准了一种新的免疫治疗药物，用于治疗两种类型皮肤T细胞淋巴瘤，蕈样真菌病和Sézary综合征。
mogamulizumab-kpkc用于治疗患有蕈样真菌病或Sézary综合征的成年人，患者应用至少一种其他全身治疗后没有作用或复发的病例。
蕈样真菌病和Sézary综合征是出现在T细胞中的非霍奇金淋巴瘤的类型。在该病中，癌性T细胞在皮肤中积聚，导致发痒红色皮疹。具有这些疾病特征的非霍奇金淋巴瘤被称为皮肤T细胞淋巴瘤。
皮肤T细胞淋巴瘤是罕见癌症。据估计，美国每百万人中约有6.4例这类疾病。蕈样真菌病和Sézary综合征约占皮肤T细胞淋巴瘤的三分之二。
罕见神经内分泌肿瘤靶向放射治疗
FDA批准了一种新型靶向放射治疗药，用于治疗两种罕见神经内分泌肿瘤，嗜铬细胞瘤和副神经节瘤。
Azedra适用于12岁及以上患有局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者，其肿瘤使用iobenguane成像检测为去甲肾上腺素转运蛋白阳性。
嗜铬细胞瘤和副神经节瘤是罕见的神经内分泌肿瘤。大多数患者被认为是良性局部肿瘤。在美国每年大约100-200人被诊断患有这类肿瘤的恶性型。其中25％的病例中，嗜铬细胞瘤和神经节细胞瘤拥有遗传性癌症相关基因突变。
嗜铬细胞瘤和副神经节瘤分别来自肾上腺细胞或头颈部和脊柱中神经通路的细胞。在许多情况下，这些肿瘤起源于细胞分泌儿茶酚胺，包括肾上腺素和去甲肾上腺素激素。肿瘤分泌大量激素可导致血压升高，心悸，出汗和焦虑。这些是常见的起病症状。
急性髓性白血病新型分子靶向治疗药物
FDA批准了新型靶向治疗药，用于治疗白血病检测IDH1基因突变阳性的患者。
根据美国NCI的统计数据，AML是美国白血病最常见死亡原因。预计，将有10,670患者死于该白血病。
，FDA批准了两种分子靶向疗法治疗白血病，即midostaurin（Rydapt）和enasidenib（Idhifa）。目前在临床精准治疗AML疾病上获得了实质性进展。
联合免疫疗法治疗结直肠癌
FDA批准了ipilimumab和nivolumab联合免疫疗法，临床适用于某些遗传生物标志物阳性的转移性结直肠癌。
具体讲，ipilimumab-nivolumab联合用于治疗两种遗传生物标志物中任一种阳性的转移性结直肠癌，并且在用氟嘧啶、奥沙利铂的化疗混合治疗后仍出现进展的患者。
根据NCI的统计数据，结肠直肠癌是美国癌症死亡的第二大常见原因。预计将有50,630人死于该种癌症。
Ipilimumab和nivolumab分别通过对免疫系统天然抗癌细胞CTLA4和PD1释放两种不同制动器起作用。
因此，作为第二阶段CheckMate142临床试验的一部分，研究人员发现这些免疫治疗药物联合比nivolumab单独使用能让患者更多获益。
一种新型组合靶向治疗黑色素瘤
FDA批准了第三种联合靶向治疗药物方案，临床适用于治疗患有某些基因突变的转移性黑色素瘤患者。
黑色素瘤并非是常见皮肤癌，但是最致命的癌症之一。根据NCI的数据统计，预计美国将有近10,000人死于该疾病。
之后，转移性黑色素瘤的治疗发生了巨大变化。FDA批准了第一种新的治疗方法：分子靶向治疗性vemurafenib（Zelboraf）和免疫治疗性ipilimumab（Yervoy）。随后，FDA又批准了其他几种分子靶向疗法和免疫疗法，所有这些靶向药物都有助于改善患者的疗效。例如，转移性黑色素瘤患者的五年或更长时间生存比例从15％上升到22.5％。
高达50％的黑色素瘤是由BRAF基因突变引起的。这种突变被称为BRAF V600突变。用于治疗转移性黑素瘤的所有分子靶向治疗剂都是靶向BRAF V600突变产生的BRAF蛋白或在BRAF信号传导途径中下游起作用的两种蛋白MEK1和MEK2。
免疫检查点抑制剂临床适应症扩大到宫颈癌
FDA批准免疫治疗pembrolizumab的临床适应症扩大到治疗某些宫颈癌患者。
Pembrolizumab如何发挥作用？Pembrolizumab是一种检查点抑制剂免疫治疗剂。它的靶向称为PD-1检查点蛋白。当PD-L1蛋白质（在某些肿瘤中以高水平表达）附着于其上时，触发PD-1制动功能。
Pembrolizumab以不触发其制动功能方式附着于PD-1。它还可以防止PD-L1和其他蛋白质附着在其上并触发其制动功能。因此，pembrolizumab释放T细胞以发挥其天然功能，包括破坏癌细胞。
Pembrolizumab使用扩展到宫颈癌
根据美国NCI临床试验数据显示，在过去40年里，美国的宫颈癌发病率和死亡率一直在下降。尽管取得了显著进展，但被诊断患有宫颈癌的患者前景并不乐观;整体五年存活率仅为66％。对于那些被诊断有转移性宫颈癌的患者而言，情况更糟，五年生存率仅有17％。
FDA还批准PD-L1 IHC 22C3 pharmDx测试盒作为伴随诊断测试，以鉴定宫颈癌表达PD-L1并有资格接受pembrolizumab免疫靶向治疗。
根据FDA的数据，批准该药上市是基于77名患有复发或转移性PD-L1阳性宫颈癌患者的治疗结果。这些患者参加了II期KEYNOTE-158临床试验。其中两个患者肿瘤完全缩小，九个患者肿瘤部分缩小，总体缓解率为14.3％。中位随访为11.7个月；有91％持续了生存了6个月或更长时间。
针对某些甲状腺癌的联合治疗方案
FDA批准了一种分子靶向疗法的联合治疗方案，用于治疗患有甲状腺未分化癌的患者，这些患者通常不能通过手术切除或已有转移，并检测出BRAFV600E基因突变阳性。
FDA批准了一种分子靶向疗法的联合治疗方案，用于治疗患有甲状腺未分化癌的患者，这些患者通常不能通过手术切除或已经有转移，并且检测出BRAFV600E基因突变阳性。
据NCI监测数据显示，预计有53,990例新发甲状腺癌病例，该疾病将占今年新发癌症病例3％以上。
甲状腺未分化癌是一种罕见癌症，占所有甲状腺癌的1％—2％。患有该疾病患者的标准治疗是手术、放疗和细胞毒性化疗。然而，即使积极治疗，预后结果通常很差。因为甲状腺未分化癌具有很高侵袭性;一年相对存活率估计在20—40％之间。
联合免疫治疗肾癌
FDA批准了免疫治疗药ipilimumab和nivolumab的联合用药方案，用于治疗先前未治疗的中风或低风险晚期肾细胞癌。
具体讲，ipilimumab-nivolumab联合用于治疗中、低风险先前未治疗的晚期肾细胞癌。
根据NCI数据显示，肾癌是美国第八大常见癌症。仅，美国就有65,340新增病例。转移性肾癌患者预后特别差;患者的五年相对存活率仅为11.6％。
肾细胞癌约占肾癌90％。许多新诊断为转移性肾细胞癌的患者首先接受多种分子靶向治疗药物之一的治疗，称为多激酶抑制剂;这些治疗方案中最常用是舒尼替尼（Sutent）。
免疫治疗Durvalumab获批准用于3期肺癌
FDA将检查点抑制剂临床适应症扩展到治疗3期肺癌患者。通常情况下，这些患者不能实施手术治疗，并且在使用铂类化疗和放疗同时治疗后没有明确进展。
具体讲，durvalumab批准用于治疗3期NSCLC患者，其癌症不能通过手术切除并基于铂类化疗和放射疗法后没有疗效进展。
根据NCI的统计数据，肺癌是美国第二大常见癌症。每年有超过22万人被诊断肺癌，并且在确诊时约有三分之一患者已经是3期。
对于许多3期肺癌患者而言，手术不是治疗选择，也无法切除。在此情况下经常使用基于铂类化疗和放射疗法（所谓放化疗）同时治疗。然而，患者的五年生存率仅为15％，迫切需要新的治疗方案。
durvalumab用于治疗在两个或更多个放化疗周期后尚无发展、不可切除的3期NSCLC患者。该药物是基于随机，安慰剂对照，III期PACIFIC临床试验结果，该试验于去年在《新英格兰杂志》上发表。
简而言之，数据显示durvalumab在疾病进展前的中位数几乎增加了两倍。在化放疗后接受durvalumab治疗的患者中，疾病进展中位时间为16.8个月，而安慰剂组为5.6个月。
新的激素疗法延缓前列腺癌进展
FDA批准了抗激素药物阿帕他汀，用于治疗已经停止对标准抗激素治疗有反应的非转移性前列腺癌患者。
前列腺癌是美国男性中最常见的癌症，也是美国男性癌症死亡第二大原因。大多数死于前列腺癌的患者是转移性癌症。因此，前列腺癌的治疗目标是在早期治疗，在转移之前采用新方法治疗，包括FDA批准的最新激素疗法apalutamide。
前列腺癌的激素疗法
在诊断时，大多数前列腺癌的生长是由雄激素（如睾丸激素）推动的。雄激素附着在雄激素受体的前列腺癌细胞内的特定蛋白质上。雄激素—雄激素受体复合物移动DNA，促进刺激细胞分裂和基因表达。
这一机理让研究人员开发出可降低体内雄激素水平或阻止雄激素影响前列腺癌细胞的治疗方法。这种治疗方法称为雄激素剥夺疗法。
Apalutamide用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌患者是基于《新英格兰医学杂志》上发表的随机、安慰剂对照III期SPARTAN临床试验结果。数据显示，标准的雄激素剥夺疗法中加入阿帕他胺比前列腺癌转移前的时间增加一倍多。
接受阿帕他胺治疗的806名非转移性去势抵抗性前列腺癌患者的中位时间为40.5个月，而服用安慰剂的401名患者为16.2个月，生存期超过了两年。
针对神经内分泌肿瘤的靶向放射治疗
FDA批准新的放射治疗药物，主要是扩大治疗胃肠胰神经内分泌型肿瘤患者。
什么是神经内分泌肿瘤？
神经内分泌肿瘤是由神经内分泌细胞产生的。神经内分泌细胞是身体器官中专门产生激素的细胞。因此，神经内分泌肿瘤是一组异质性癌症;根据NCI数据显示，至少有40种不同类型神经内分泌肿瘤。
神经内分泌肿瘤可以发生在不同器官部位，包括胃肠道，肺部和胰腺等。最新NCI数据显示，每10万人仅有7人被诊断为神经内分泌瘤。发病率低于常见癌症，例如乳腺癌为每10万名妇女124.9例。
胃肠胰腺神经内分泌肿瘤属于胰腺和胃肠道神经内分泌肿瘤，是最常见神经内分泌肿瘤之一。苹果联合创始人乔布斯就是被确诊患有此癌症。FDA数据显示，每2.7万名成年人中就有一人被诊断患有胃肠胰神经内分泌肿瘤。大多数患者几乎没有治疗可选择。
研究人员一直研究是否可以通过将生长抑素类似物与放射性核素联系起来提高肿瘤杀伤能力，以产生全身性放射治疗。
什么是全身放疗？
大多数人会想到外部放射治疗，这是一种用于从患者体外引导癌症的高能X射线等辐射束治疗方法，包括其他类型的治疗，其中之一是全身放疗。
全身放疗涉及输注或摄入遍及全身的放射性治疗剂。重要的是放射性治疗剂尽可能精确地靶向癌症，以确保其对正常细胞伤害最小。最着名的全身放疗之一是使用放射性碘（I-131）治疗甲状腺癌。
Lu-177dotatate靶向生长抑素受体阳性神经内分泌肿瘤细胞，因为放射性核素Lu-177与生长抑素类似物相连。在细胞表面附着生长抑素受体后，Lu-177 dotatate被细胞吸收，Lu-177发出辐射会破坏细胞DNA，从内部破坏癌细胞。
Lu-177dotatate治疗神经内分泌肿瘤
FDA根据两项临床试验数据，批准Lu-177 dotatate作为生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤治疗方法。其中一项试验中，随机III期NETTER-1试验，研究人员测试了Lu-177 dotatate添加到最佳支持治疗中，包括生长抑素类似物，改善了晚期生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤患者预后。
针对BRCA突变乳腺癌的靶向治疗药物
FDA批准了第一个分子靶向药物奥拉帕尼，针对转移性HER2阴性乳腺癌患者。
此前，FDA没有批准用于治疗有遗传性BRCA1 / 2突变的HER2阴性乳腺癌的分子靶向治疗药物。那些激素受体阳性的患者，内分泌治疗也是一种选择。然而，化疗是那些缺乏激素受体并且是三阴性患者的的唯一治疗选择。
根据NCI的数据显示，美国所有乳腺癌患者中约有5％—10％属于遗传性BRCA1/2基因突变型患者。这些突变也占卵巢癌病例约15％。
BRCA1和BRCA2蛋白的关键功能是通过称为同源重组过程修复受损DNA。癌症相关的BRCA1 / 2突变导致细胞此过程缺乏，基因突变积累，最终产生癌症。
预防治疗多发性骨髓瘤患者的骨并发症
FDA批准分子靶向治疗性denosumab的临床适应症，包括预防治疗多发性骨髓瘤并发症。
多发性骨髓瘤是美国第二大常见血液癌症，近年来每年新增病例超过30,000例。
多发性骨髓瘤多出现在浆细胞免疫细胞中。癌细胞在骨髓中积聚，破坏骨骼的软海绵状组织和削弱骨骼强度。临床上，骨痛是诊断前患者最常见症状之一，包括骨折在内的并发症也是该疾病标志。
